El lanzamiento de medicamentos con nuevos principios activos ascenderá a 350 en los próximos cinco años
El lanzamiento de medicamentos con nuevos principios activos ascenderá a 350 en los próximos cinco años, frente a los 369 del periodo anterior. Las tendencias en la inversión de nuevos medicamentos de los últimos años incluyeron fármacos contra la hepatitis C en 2014 y 2015 y varias terapias oncológicas, inmunológicas y contra la diabetes en los años 2015 y 2016. Más recientemente, la aprobación de agonistas del GLP-1 para la obesidad iniciaron una oleada de nuevos medicamentos que se extenderá hasta 2024. Así lo constató el informe ‘The Global Use of Medicines 2024: Outlook to 2028’, elaborado por la consultora IQVIA. Con la mirada puesta en 2025, el consenso de Evaluate Pharma augura cuáles serán los diez lanzamientos de medicamentos más esperados del año.
Alyftrek
El primero en aparecer en el listado es Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor, Vertex), un tratamiento contra la fibrosis quística que obtuvo la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) a finales de 2024 en pacientes a partir de seis años que presenten mutaciones genéticas que respondan a la terapia. Se trata de una combinación triple de vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor, siendo el quinto modulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística de la compañía que obtiene la aprobación del organismo reguladora americano. También es el primero de Vertex diseñado para administrarse una sola vez al día.
Reshma Kewalramani, consejera delegada de la compañía, admitió que Alyftrek amplía el alcance de la franquicia de Vertex para la fibrosis quística a 31 mutaciones adicionales. Vertex calcula que esto permitirá que unos 150 pacientes con fibrosis quística en EEUU puedan optar por primera vez a un tratamiento modulador del CFTR.
Datopotamab deruxtecan
El segundo fármaco más esperado, según Evaluate Pharma, es datopotamab deruxtecan (Daiichi Sankyo/ AstraZeneca), que podría ser el próximo gran conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) de estas compañías. Sin embargo, «las dudas suscitadas por la muerte de pacientes en 2023 se intensificaron en 2024 al sufrir los socios una serie de contratiempos», admite FiercePharma.
El año pasado, el tratamiento no logró mejorar la supervivencia global (SG) en ensayos de Fase III sobre cáncer de pulmón y mama. Un hecho que provocó que las acciones de Daiichi cayeron a medida que los inversores analizaban las implicaciones de un fracaso en la SG peor de lo esperado y que los socios retiraran las solicitudes de aprobación para su uso en pacientes con cáncer de pulmón de segunda línea en EEUU y Europa a medida que se acercaba el año 2024.
Dale Shuster, director de medicina de precisión global de Daiichi, dijo que «el ensayo de cáncer de pulmón no fue revisado favorablemente por la FDA». Por tanto, los socios buscan ahora la aprobación de la FDA en un subconjunto de pacientes de cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) de segunda línea con tumores con mutación del EGFR. Shuster hablaba poco después de que AstraZeneca y Daiichi compartieran los análisis en los que se basa el cambio al subgrupo de CPNM. Un análisis conjunto de los pacientes con mutación del EGFR de dos ensayos reveló que la mediana de SG en los pacientes tratados con Dato-DXd era de 15,6 meses. La mediana de la SG en la población total del ensayo de Fase III fue de 12,9 meses con Dato-DXd y de 11,8 meses con docetaxel, el fármaco quimioterápico utilizado en la cohorte de control.
Suzetrigina
En la tercera posición se encuentra otro fármaco de Vertex. Se trata de suzetrigina, un nuevo analgésico no opiáceo que ha sido aprobado por la FDA. Es un inhibidor del NaV1.8 diseñado para bloquear las señales de dolor en el canal de sodio y su llegada al mercado supone «el primer mecanismo novedoso contra el dolor en décadas», según Evaluate. La aprobación se basa en los datos del ensayo de Fase III presentado por Vertex el año pasado, que mostraron que la suzetrigina cumplía los criterios de valoración primarios al mejorar significativamente el dolor en las 48 horas posteriores a abdominoplastias y juanectomías, con un perfil de seguridad limpio.
Sin embargo, el fármaco no cumplió un criterio de valoración secundario que lo enfrentaba a Vicodin, el medicamento opiáceo ampliamente utilizado (y del que se abusa con frecuencia). Aunque la suzetrigina ofrecía una ventaja numérica sobre el Vicodin entre los pacientes sometidos a abdominoplastia, no alcanzó significación estadística en ese grupo. En el ensayo de cirugía de juanetes, los pacientes tratados con Vicodin experimentaron un mayor alivio del dolor que los que recibieron suzetrigina.
Aficamten
En la cuarta posición aparece Aficamten (Cytokinetics), para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva. La compañía ya ha solicitado su aprobación en EEUU, donde la FDA tiene previsto tomar una decisión a finales de septiembre, y en Europa. De momento, Cytokinetics tiene previsto comercializar en esos dos territorios.
Brensocatib
En quinto lugar figura brensocatib (Insmed), para el tratamiento de la bronquiectasia por fibrosis no quística, una enfermedad pulmonar. La compañía encargada de su desarrollo cerró 2024 con la presentación de una solicitud a la FDA para la aprobación del fármaco. Durante la 43ª Conferencia Anual `JP Morgan HealthCare´ 2025, la compañía anunció que espera iniciar el lanzamiento del brensocatib en el tercer trimestre de este año, a la espera de que se conceda la revisión prioritaria y, por supuesto, de que la agencia dé su visto bueno definitivo.
El fármaco impresionó a inversores y analistas el año pasado, cuando Insmed presentó los resultados de la Fase III, que mostraban una importante resultado en el objetivo primario de reducir las exacerbaciones pulmonares. Entre los más de 1.700 pacientes divididos en dos grupos de dosis, los del grupo de 10 mg experimentaron una reducción del 21% de las exacerbaciones en comparación con el placebo, mientras que los pacientes del grupo de 25 mg experimentaron una reducción del 19%. Además de las ganancias adicionales en varios de los criterios secundarios de valoración del ensayo, los pacientes que tomaron brensocatib también experimentaron menos efectos adversos emergentes del tratamiento que los asignados al grupo placebo.
Tolebrutinib
En la sexta posición se encuentra tolebrutinib (Sanofi), un fármaco cuyo camino ha sido largo y «tortuoso». Pese a los contratiempos, Sanofi se acerca por fin a una posible aprobación de la FDA. La compañía francesa se hizo inicialmente con el inhibidor de la BTK en la adquisición de Principia Biopharma por 3.700 millones de dólares en 2020. La compra dio a Sanofi la plena propiedad sobre tolebrutinib, que había desarrollado en asociación con Principia y que planeaba pasar rápidamente a varios ensayos de Fase III. Sin embargo, en 2022, sin embargo, la FDA suspendió parcialmente los ensayos clínicos de Fase III de tolebrutinib en la esclerosis múltiple y la miastenia gravis tras notificarse casos de lesiones hepáticas inducidas por el fármaco. A principios de 2023, Sanofi tomó la decisión de abandonar el programa contra la miastenia grave y continuar con el de la esclerosis múltiple.
En la actualidad, Sanofi se dispone a presentar tolebrutinib a la FDA para su aprobación en la esclerosis múltiple secundaria progresiva no recurrente. Cuando anunció de la designación como terapia innovadora, la compañía confirmó que «está ultimando los trámites para EEUU y preparando los de la UE«.
Maztutida
En séptimo lugar aparece mazdutida (Lilly/Innovent). el motor de descubrimiento de fármacos GLP-1 de Lilly, que tanto éxito ha cosechado, está a punto de obtener otro éxito de ventas. Pero, en esta ocasión, Innovent será el beneficiario a corto plazo, ya que la compañía china está a la espera de la aprobación del agonista dual de los receptores GLP-1/glucagón mazdutida en dos indicaciones en su territorio nacional.
Innovent se hizo con los derechos de la mazdutida en China en 2019. El año pasado, la biotecnológica informó de dos victorias en Fase III, lo que condujo a la presentación de solicitudes de aprobación en China para ayudar en el control del peso en adultos con obesidad o sobrepeso y en el control glucémico en adultos con diabetes tipo 2. «Estas solicitudes podrían asegurar la primera aprobación mundial de la mazdutida y situar a la molécula como rival en el mercado chino del GLP-1», aseguran desde FiercePharma. En caso de aprobarse, este tratamiento se convertirá en el primer agonista dual de los receptores GLP-1/glucagón para el tratamiento de la diabetes y la obesidad. La activación del receptor del glucagón puede aumentar el gasto energético, impulsando cambios en el hígado, el cerebro y el tejido adiposo blanco y marrón que complementan la menor ingesta de energía desencadenada por la activación del GLP-1.
Depemokimab
En octava posición aparece depemokibab (GSK). Durante la conferencia anual de JP Morgan, este tratamiento se situó en el nivel de «mayor valor añadido» de del listado de GSK de las cinco aprobaciones previstas para 2025. Según explicó en una presentación Emma Walmsley, directora general de GSK, entre el esperado visto bueno de la FDA para el depemokimab y una posible ampliación de la etiqueta a la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) para el Nucala, la compañía ha situado el potencial máximo de ventas de del grupo IL-5 en más de 4.900 millones de dólares.
El depemokimab es un anticuerpo monoclonal que impide que la interleucina-5 (IL-5) humana se una a su receptor. Su objetivo son las enfermedades asociadas a la eosinofilia, que se producen cuando el organismo libera demasiados eosinófilos, un tipo de glóbulo blanco, lo que provoca inflamación y daño tisular. Este medicamento de acción prolongada solo requiere una dosis cada seis meses, lo que supone una gran mejora con respecto a otros fármacos como Dupixent o el propio Nucala.
GSK-3536819
En la penúltima posición también aparece otro fármaco desarrollado por GSK. Se trata de una vacuna contra la enfermedad meningocócica , que ya ha recibido aprobación por parte de la FDA. La compañía británica ya dispone de vacunas contra los meningococos A, C, W-135 e Y y el meningococo B. Con GSK-3536819, GSK ha combinado los componentes antigénicos de Menveo y Bexsero en una sola vacuna.
Nipocalimab
Al final de la lista, en décimo lugar aparece nipocalimab (Johnson & Johnson), que representa una gran apuesta de la compañía. La farmacéutica adquirió el activo en la compra de Momenta Pharmaceuticals por 6.500 millones de dólares en 2020 y procedió a ejecutar un amplio programa de I+D. La FDA aceptó una solicitud de aprobación de nipocalimab en la miastenia grave generalizada para su revisión prioritaria a principios de 2025. Los criterios de inclusión han permitido a J&J presentar nipocalimab como un tratamiento para la población más amplia de pacientes con esta patología y obtener una revisión prioritaria.
Por: Ana Sánchez Caja
—Fuente: El Global Farma
https://elglobalfarma.com/industria/los-diez-lanzamientos-de-medicamentos-mas-esperados-de-2025/
